Эврисди порошок для приготовления раствора для приема внутрь 0.75 мг/мл 2 г 1 шт.

Со стороны пищеварительной системы: очень часто — диарея. Со стороны кожи и подкожно-жировой клетчатки: очень часто — макуло-папулезная сыпь, эритема, дерматит, аллергический дерматит, папулезная сыпь, фолликулит.

Лечение спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с 2 месяцев.

Повышенная чувствительность к рисдипламу; беременность, период грудного вскармливания; детский возраст до 2 месяцев.

Действующим веществом является рисдиплам. Каждый флакон с 2 г порошка для приготовления раствора для приема внутрь содержит 60 мг рисдиплама. Прочими ингредиентами (вспомогательными веществами) являются маннитол, изомальт, ароматизатор клубничный (мальтодекстрин кукурузный, крахмал кукурузный восковой модифицированный (Е1450), ароматизирующие компоненты), винная кислота, натрия бензоат, макрогол/полиэтиленгликоль 6000, сукралоза, аскорбиновая кислота, динатрия эдетата дигидрат.

Внутрь, 1 раз/сут. Суточную дозу устанавливают в зависимости от возраста и массы тела.

Другие средства для лечения заболеваний костно-мышечной системы.

Рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Недостаточность функционального белка SMN является патофизиологическим механизмом развития СМА всех типов. Рисдиплам корректирует сплайсинг SMN2, сдвигая баланс с исключения экзона 7 на включение экзона 7 в транскрипте мРНК, приводя к образованию функционального и стабильного белка SMN. Таким образом, рисдиплам лечит СМА путем увеличения и сохранения уровней функционального белка SMN. Рисдиплам равномерно распределяется во всем организме, в т. ч. в ЦНС, проникая через ГЭБ и соответственно приводя к увеличению уровня белка SMN в ЦНС и по всему организму. Концентрации рисдиплама в плазме и белка SMN в крови отражают распределение и фармакодинамические эффекты рисдиплама в тканях, а именно в мышечной ткани и тканях мозга. Во всех клинических исследованиях применение рисдиплама приводило к устойчивому и длительному увеличению уровня белка SMN. В течение 4 недель после начала лечения медианный уровень белка SMN был более чем в 2 раза выше по сравнению с исходным значением, согласно измерениям в крови. Повышение уровня белка SMN сохранялось на протяжении периода лечения <2 лет у пациентов с манифестацией СМА в младенческом возрасте и у пациентов с поздней манифестацией СМА.